Bundan 3 ay önce Hemofili-A tanılı 8 genç erişkin'de başarılı gen tedavisi yaptığımızı iletmiştim. Aradan neredeyse 3 ay geçti ve bir çok kişi gen tedavisi olan hastalarımız nasıl gidiyor? F8 düzeyleri ne kadara yükseldi? Hala F8 profilaksisi alıyorlar mı? diye soruyorlardı. İlk 3 hastamızda 3 ay diğerlerinde 2 ayı tamamlayınca artık sizlere yazmaya karar verdim. Anadolu Ajansı (AA) için geniş bir röportaj verdiğim için bugünlerde yazılı basın ve sosyal medyada gen tedavis haberleri çıkacaktır.
Malum Haziran ve Temmuz 2021'de tam 8 HA hastasının gen tedavisini Ege Üniversitesi Çocuk Hastanesi Hematoloji servisinde uyguladık. Aslında macera tam 1 yıl önce Temmuz 2020'de başlamıştı. Tam 20 HA hastası gen tedavisine aday oldu ve kan örneklerini ABD'ye yolladık. Bunlardan sonuçları en uygun olan 8 tanesini yakından takip ederek Haziran 2021 ayında gen tedavisini uygulamaya başladık. Kullandığımız yöntem SOMATİK HÜCRE HÜCRESEL GEN TEDAVİSİ. Vektör yani taşıyıcı virus olarak hastalık yapma gücü iptal edilmiş olan Adenovirusları (AAV-6) kullanıyoruz. Bu virüslerin içinde sağlıklı F8 geni var ve hastanın karaciğer hücresine yerleşme imkanı sunuyoruz. Bu ürün ABD'den ülkemize -80 derecede korunarak geliyor. Uygulama öncesi oda ısısına alarak 4-8 saat içinde damar yoluyla uyguluyoruz.
Malum ürün -80 derecede ABD'den geliyor. Uluslararası Faz-3 klinik ilaç araştırması çerçevesi içinde yapıyoruz. Büyük olasılıkla 2022 yılı bahar aylarında FDA Amerika'da gen tedavisine HA ve HB için ruhsat verecek gibi görünüyor. Amacımız ruhsatlı bir ürün olduktan sonra bile mevcut olan klinik araştırmalar ile çok sayıda Türk HA ve HB hastalarına gen tedavisi yaparak kalıcı olarak sağlıklarına kavuşturmak.
Şimdi sonuçlarımızı vermek istiyoruz. Gerçek anlamda gen tedavisi uygulanan ağır HA tanılı gençlerimizi zaten bebeklikleri döneminden beri takip ve tedavi ediyoruz. Şu andaki tedavi koşulları gereğince hayatları boyunca damar yolu ile haftada 3 kez Faktör 8 uygulaması alırlarsa işleri yolunda gidecektir. Ancak tek doz gen tedavisi uygulaması ile hayat boyu sürecek bir F8 düzeyine ulaşmak ve faktör 8 kullanımından kurtulmak an meselesi ama gen tedavisi ile...
Özetle 1 gece hastanede yatarak gen tedavisini serum içerisinde 4-8 saatlik sürelerde hastalarımıza uyguladık. Daha sonra taburcu olduktan sonra evlerine döndüler ve işlerine hemen başladılar. Kimisi banka memuru, Kimisi devlet memuru, bazısı yeni mezun mühendis, Bir kısmı da üniversite öğrencisi. Hemen hepsi gen tedavisi uygulamasından 2-3 gün sonra işlerine başladılar. Yani normal bir insan gibi F8 uygulanmadan yaşama ve çalışmaya başladılar. Ancak ilk 3 ay süresince haftada 1 kez hastane polikliniğine kontrole geliyorlar. Bir gün de evlerine gelen ev hemşireleri kan tahlilleri için destek oluyor.
Herkes başta kendileri ve anne-babaları ve tabii ki biz de en çok F8 düzeylerini merak ettik. Gerçekten de Amerikalı hastaların ilk 1 ay sonunda %20'den fazla F8 düzeyine ulaşıldığını öğrenince Türk çocukları nasıl olacak acaba F8 ilacına hala muhtaç olacaklar mı diye düşünmeden yapamadık. Çünkü sonuçta araştırma projesi aşamasındayız. Güvenli bir ürün elimizde ama ne kadar süreyle etkili olacak bunu vermeden görmek imkanı yok.
Evet şu anda ortalama 2 aylık süreyi tamamladık. Hastalarımızdaki F8 ortalaması tam %100! (Yüz). Yani normal ve sağlıklı bir sürece geçtiler. Hiçbirisi kanamadı ve tek bir kutu F8 tedavisi veya korumasına ihtiyaç duymadı. Çok şükür ciddi bir yan etki olmadan takiplerimiz devam ediyor. F8 düzeyleri dağılımı % 20-200 arasında seyrediyor. Ortalama % 100 diyebiliriz. Bu kadarını da beklemiyorduk, doğrusu. Türk çocukları Amerikalı gençleri burada solladı. Vücudun bağışıklık sisteminin aktive olması ve yeni gen ürününe karşı negatif etki yapmaması için gerekirse geçici olarak kortizon başlayacağız. Her hastamızın evinde kortizonlu ilaçlar hazır bekliyor. Ama çok şükür ki Eylül ayının 4'ü itibarıyla 8 hastamızın hiçbirisinde henüz kortizon hapları başlamak zorunda kalmadık. Gerekirse hemen başlama imkanımız var.
Bu arada uluslararası projeye katılan diğer Türk merkezleri de var. Bizden sonra Adana Acıbadem hastanesinde Prof. Bülent Antmen 2 hastasına başarılı gen tedavisi uyguladı. Gaziantep'te Prof. Vahap Okan bir hastasına yine çok başarılı gen tedavisi verdi. Son olarak Ege Erişkin Hematolojide Prof. Fahri Şahin 3 hastalık serisine gen tedavisi yapmaya başladı. Özetle ülkemizde ilk kez hemofili-A hastalarına önce İzmir'de Ege Üniversitesi Çocuk Hastanesinde Haziran 2021'de başlatılan gen tedavisi sonrasında genel toplamda ülkemizde 14 hastaya kalıcı iyileşme imkanı sunulmaktadır.
2022 yılında açılacak yeni HA ve HB gen tedavisi programlarıyla çok daha fazla Türk Hemofili hastasının bu imkandan yararlanmasını sağlayacağız. Ancak 2021 bahar aylarında FDA gen tedavisine onay verdiğinde HEMOFİLİ GEN TEDAVİSİ 2 milyon dolar (Yani 16 milyon TL) masrafı olan resmi bir tedavi şeklini alacaktır. Ancak Türkiyeye gelmesi yani SGK'nın ödemeye başlaması ancak en erken 5 yıl sonrasında mümkün olacaktır.
Gen tedavisi ile ilgili sorularınızı HEMOFİLİ FEDERASYONU WEB SİTESİNE ( info@hemofilifederasyonu.org ) veya kaan.kavakli61@gmail.com adresine iletebilirsiniz.
Sağlıklı ve Kanamasız günler dileriz.
KAAN KAVAKLI
HEMOFİLİ FEDERASYONU GENEL BAŞKANI VE HEMOFİLİ GEN TEDAVİSİ PROJESİ TÜRKİYE SORUMLUSU