Kaan Kavaklı – Hemofili Federasyonu Genel Başkanı
Değerli Hemofili hastaları;
Aslında günümüzde uygulanan faktör tedavileri sayesinde bundan 10-15 sene öncesine göre çok iyi durumdayız. Ülkemizde hem kan ürünü olan hem de sentetik yani rekombinant Faktör 8 ve 9 ilaçları mevcut olup belli kurallar çerçevesinde SGK tarafından ödenmektedir. Hem çocuk hem erişkin hemofili A ve B hastaları profilaksi adı verilen koruma tedavisinden yararlanabilmektedir. Evet gerçekten de Ülkemizde hemofili hastalarının tedavi olanakları oldukça iyi durumdadır. Birçok Doğu Avrupa ülkesinden bile daha iyi konumda olduğumuzu rahatlıkla söyleyebiliriz.
Ancak şu da bir gerçek ki “hayat boyu devam eden” bu ciddi hastalıkta koruma sağlamak için haftada 2-3 kez damar içi faktör uygulama yapmak zorunludur. “Tedavi yorgunu” hastalar, “tedavi yorgunu” hasta aileleri ve “tedavi yorgunu” hemşireler ve doktorlar hepimizin dikkatini çekmektedir. Damar yoluyla uygulamayı hayat boyu ve haftada 2-3 kez hastane ve ev şartlarında uygulamak gerçekten de ciddi zorluklar yaratmaktadır.
DERİALTI UYGULANAN İLAÇLAR ise son 2 yılda batı ülkelerinde uygulamaya girmiştir. “Hemofili tedavisinde yeni bir dönem başlıyor” diye bu konunun vurgulanması “kullanım kolaylığı” ve “etkin bir ilaç” olması nedeniyledir.
KULLANIM KOLAYLIĞI: Haftada 2-3 kez damardan uygulanan koruma tedavisi yerine haftada veya 15 günde 1 veya ayda 1 derialtından uygulama yapılarak koruma sağlanması prensibi geçerlidir. Aslında uygulanan faktör 8 veya Faktör 9 değildir. Uygulanan ilaç derialtından kolayca ev şartlarında hasta veya yakını tarafından uygulanabilmekte ve etki süresi çok uzun olması nedeniyle hastaya ve ailesine ciddi avantajlar sağlamaktadır. Yan etkiler yönünden bakıldığında ise bazı sorunlar olduğu görülmektedir. Güçlü etkileri nedeniyle bazen damar tıkanıklığına neden olabilmektedirler.
Bugüne kadar kliniğimizde 3 yıllık bir sürede kullandığımız 3 farklı derialtı ilaç ile ilgili bilgi vermek istiyorum. Çünkü burada sözünü edeceğim ilaçlar 1-3 yıl içinde ülkemizde de hastalarımızın hizmetinde olacaktır.
(1) EMİCİZUMAB (Roche):
Hemlibra markasıyla 2 yıldır batı ülkelerinde kullanılmaktadır. Hem inhibitörlü hem inhibitörsüz hemofili-A (HA) hastalarında başarıyla kullanılmaktadır. Hemofili-B hastalarında etkili değildir. Haftada 1 veya 15 günde 1 veya ayda bir derialtından uygulandığında önemli oranda koruma sağlamaktadır. Pratik olarak söylememiz gerekirse ağır HA bu ilaçla hafif HA haline gelmektedir. Burada kullanılan madde Faktör 8’i taklit eden biyolojik bir üründür.
Bu ilaç Sağlık Bakanlığımız tarafından 2019 yılında hemofili hastalarının koruma tedavisinde ruhsatlı bir ilaç haline gelmiştir. Ancak 2020 yılı Mart ayı başında olduğumuz bugünlerde henüz SGK geri ödemesi başlamamıştır. Yani pratik olarak hemofili hastalarımızın kullanması söz konusu olmamaktadır. İlaç oldukça pahalı bir ilaçtır. SGK desteği zorunludur.
Bu ilacı klinik araştırma projesi formatında son 3 yılda 3 ayrı inhibitörlü hemofili-A hastasında kullanarak ciddi oranda tecrübe biriktirdik. Bu ilaç Faz-3 klinik araştırma çerçevesinde ülkemizde toplam 8 hastada başarıyla kullanılmaktadır. Bugüne kadar 3 HA tanılı çocukta toplam 3 yıldır elde ettiğimiz tecrübe oldukça olumludur. İlaç oldukça etkindir. Hastaların çoğunda kanama 0’a düşmektedir. Yan etki gözlenmemiştir. Kullanım kolaylığı aileleri oldukça ferahlatmıştır. Yıllardır haftada 2-3 kez damar yolu kullanımı sonrasında; derialtından sadece haftada 1 kez ilaç kullanımı ile çok daha başarılı bir koruma sağlandığına yakından tanıklık ettik. Yurt dışında erişkin hastalarda bildirilen yan etkileri ülkemizde gözlemlemedik. Bunda hastalarımızın erişkin değil çocuk olması büyük rol oynamaktadır.
Gerçekten de bu ilacın Türk hemofili hastalarının hizmetine sunulması “tedavi yorgunu” olan bu kitleyi çok rahatlatacak gibi görünmektedir.
(2) FİTUSURAN (Sanofi):
Deri altından kullanılan bu molekül henüz batı ülkelerinde onaylı olmayıp klinik araştırmanın Faz-3 aşaması devam etmektedir. Ülkemizde de 50 civarında hemofili hastası 10 ayrı merkezde deneyimli hocalarımız tarafından kontrol edilerek bu ilaç hemofili A/B hastalarında kullanılmaktadır. Ege Üniversitesinde 1 yıla ulaşan tecrübemiz 12 hastaya ulaştığı için bu ilaçla ilgili oldukça ayrıntılı gözlemler yapma imkanımız oldu.
Ayda 1 kez derialtından uygulanan bu ilaç son derece etkilidir. Ortalama 15 yıl haftada 3 kez IV yoldan koruma tedavisi alan 6 hastamızda bu ilaca geçiş yapıldıktan sonra tek başına koruma yapabildiğine şahit olduk. Hastalarımız IV yol artık devreden çıktığı için oldukça şaşkın ve mutlular. Ayda 1 kez ilaç uygulaması gerçekten de koruyucu görünüyor.
Yan etki olarak bugüne kadar sadece hafif karaciğer testleri (ALT) artışı gözlense de kısa sürede gerilemekte ve ilacın kullanımında sorun yaratmamaktadır.
Bu ilacın 2020 yılı sonunda FDA onayı alabilmesi ve 2021-2022 yılında ülkemize gelmesini umuyoruz. İlacın en önemli yönü HA ve HB grubunda etkili olmasıdır. Hem inhibitörlü hem inhibitörsüz grupta yararlı olmaktadır.
(3) CONCİZUMAB (Novo Nordisk):
Bu ilaçla ilgili klinik araştırma tecrübemiz 2 yılı aşmıştır. Yine deri-altından uygulanan bu ilacın günde 1 kez uygulaması ilgi çekicidir. Ancak özel insülin kalemi ile kullanılması nedeniyle hastanın ev şartlarında kendine uygulaması oldukça kolay ve ağrısız olmaktadır. Ülkemizde 10 farklı merkezde kullanımı olacaktır. FDA onayının 2021 yılında olması ve ülkemize 2022 yılında ulaşması beklenmektedir. Bugüne kadar 2 hastamızda başarılı sonuçlar gördük.
Hem HA hem HB de hem inhibitörlü hem diğer hastalarda da etkili olmaktadır.
Yan etkisi henüz gözlenmemiştir. Bunun nedeninin her gün yapılan düşük dozlu uygulama olma olasılığı yüksektir.
ÖZET / DERİ ALTI İLAÇLAR:
Özetlersek derialtı ilaçlar uygulamada çok başarılı sonuçlar vermektedir. Koruma görevlerini çok iyi yapmaktadırlar. Uygulamaları çok kolay ve pratiktir. Bunca yıl “tedavi yorgunu” olan hemofili hastalarına ciddi katkılar yapacağı kuşkusuzdur. Yan etkiler yönünden ise özellikle erişkinlerde dikkatle kullanılması gerektiği anlaşılmaktadır.
Yukarıda da ayrıntılı olarak özetlediğimiz üzere Hemofili tedavisinin yakın geleceğinde yani ülkemiz açısından bakılırsa 1-3 yıl sonrası koruma tedavilerinde deri-altı ilaçlarlar ön plana çıkacak gibi görünmektedir.
Türk hemofili hastaları her ne kadar günümüzde IV yol ile kullanılan faktör ilaçları rahatça kullanıyor da olsa; Hayat boyu süren bu hastalıkta damar yoluyla uygulanan ilaçların yol açtığı “tedavi yorgunluğu” için deri-altı ilaçları çok iyi gelecektir. Bu ilaçlardan birine (Hemlibra) 2019 yılında Sağlık Bakanlığımız tarafından ruhsat verilmiştir. Artık SGK tarafından geri ödeme listesine alınmasını bekliyoruz. Bu konuda farklı yaklaşımlar söz konusudur. Hemofili Federasyonu ve üye olan hemofili derneklerinin bu konudaki görüşlerini web sayfamızdan takip edebilirsiniz. Buradaki ortak noktamız en azından damar yolu sorunu olan çocuklarda bir an önce geri ödemenin başlatılmasıdır.