Hemofili tedavisinde en son olumlu gelişme bundan 10 yıl önce rekombinant F8 ve F9 ilaçlarının ülkemizde kullanıma girmesi ile yaşanmıştı. Uzun süredir beklenen yeni tedavi seçenekleri Sağlık Bakanlığından ilaç onayı almasına karşın SGK tarafından henüz geri ödeme listesine alınmadıkları için hemofili hastalarımız uzun etkili F8 ve F9 ilaçlarını sabırla bekliyorlardı.
2022 yılı içinde bir çok uzun etkili F8 ile F9 ilaçları Sağlık Bakanlığından onay aldı. Ancak 2023 yılının Şubat ayında uzun bekleyişlerden sonra ilk uzun etkili F8 sonunda geri ödeme listesine girdi. İlerleyen aylarda farklı uzun etkili F8 ilaçlarının da kullanıma gireceği öğrenildi.
Özetle ilk uzun etkili F8 ilacı HA hastalarının rutin kullanımına girdi. DEPREM felaketini yaşadığımız bugünlerde tüm ülkemize tekrar başsağlığı ve geçmiş olsun mesajlarını içtenlikle iletiyoruz. Hemofili hastaları ve ailelerine de iyi bir haber vermek bu acı günlerde ilaç gibi geldi diyebiliriz...
YENİ UZUN ETKİLİ F8 İLAÇLARI NASIL KULLANILABİLİR?
Öncelikle kullandıkları plazma kaynaklı veya rekombinant F8 ilaçlarıyla kanamaları olmayan ve eklem fonksiyonları iyi korunan HA hastalarının mevcut tedavilerini değiştirmelerine gerek yoktur. Ancak bundan kuşkusu olan HA hastalarının hematologları ile durum değerlendirmesi yapmasında yarar vardır. Eklem durumlarından kuşkusu olan HA hastalarında fizik muayene ile HJHS eklem skorlaması veya Ultrason ile HEAD-US skorlaması testleri yapılırsa eklem sağlığı kolayca ortaya konacaktır. Böylece skorları yüksek olan hastalar varsa uzun etkili F8 kullanımına geçmeleri yarar sağlayabilir.
Ancak mevcut haftada 2 veya 3 kullanılan profilaksi uygulamasına rağmen hala kanamaları olan veya haftada 3 kez damar yolu ilaç uygulamasında zorlanan HA hastaları doktorları ile görüşebilir.
YENİ UZUN ETKİLİ F8 İLAÇLARI HANGİ TEKNOLOJİ İLE ETKİSİNİ GÖSTERİYOR?
Bildiğimiz rekombinant F8 ilacına biyoteknolojik yöntemlerle başka bir molekül daha eklenmektedir. Bu eklenen moleküller ya İmmunoglobulin (Ig) ya da PolietilenGlikol (PEG) adı verilen son 10 yıldır bir çok ilaçta kullanılan bir teknolojidir. Bu sayede F8'in kan da geçirdiği süre biraz daha fazla uzatılmaktadır.
YENİ UZUN ETKİLİ F8 İLAÇLARI HASTALARA HANGİ KOLAYLIKLARI GETİREBİLİR?
Klasik F8 ilaçları kanda 8-12 saat sonra yarı düzeye inerken yeni ilaçlarda bu süre 14-18 saate kadar yükselebilir. Yani mevcut yarı ömrü yaklaşık 1.5 kat arttırmaktadırlar. Bu nedenle halihazırda haftada 3 X 1000 IU F8 kullanan bir HA yeni ürünlerle haftada 2 X 1.000 IU kullanıma geçebilir. Bu da haftada 1 daha az enjeksiyon yani ayda 4 daha az F8 enjeksiyonu avantajı getirecektir.
Veya halen 3 X 1500 IU F8 kullanan hasta yeni ilaçlara geçtiğinde aynen 3 X 1500 IU şeklinde devam ederse kandaki bazal F8 seviyesi çok daha yüksek seviyelerine ulaşacağından daha aktif ve sportif bir yaşam sürebilir. Kendini daha güvenli hissedebilir.
YENİ UZUN ETKİLİ İLAÇLAR PAHALI MI? HASTALAR FARK ÖDEYECEKLER Mİ?
Aslında bu yeni uzun etkili F8 ilaçları son 5-8 yıldır Avrupa ve ABD'de 1.5-2 katına yakın fiyatlarda satılmaktadır. Ancak ülkemizde SGK'nın uyguladığı geri ödeme sistemi ile aynı fiyat bandından geri ödemesi sağlanmaktadır. Yani SGK yeni ilaçları getiren firmalara halen ödediği F8 ilaçları ile aynı parayı ödeyecektir. Yani ek ücret çıkması da HA hastalarımız için söz konusu olmayacaktır.
HER YAŞTAKİ HEMOFİLİ-A HASTALARI YENİ İLAÇLARI KULLANABİLİR Mİ?
Her yaşta kullanılma imkanı vardır. Ancak bizim önerimiz yeni tanı alan ağır HA tanılı bebeklerde (0-6 yaş arası) ilk 50 F8 kullanım gününde yani 1-2 sene süreyle öncelikle plasma kaynaklı F8 kullanılmasıdır. Çünkü bu şekilde inhibitör (anti- F8 antikor) gelişme sıklığı ciddi olarak azalmaktadır. Bu 50 günlük süre tamamlandıktan sonra rahatlıkla yeni uzun etkili F8 ilaçlarına geçiş yapılabilir. Bu tanımlanan yeni tanılı bebekler dışındaki tüm yaş gruplarında rahatlıkla normal etkili rekombinant veya uzun etkili F8 rekombinant ilaçlar kullanılabilir.
HEMOFİLİ-B HASTALARI İÇİN SEÇENEK GELİYOR MU?
Evet. Uzun etkili F9 ilaçları 2022 yılı sonlarında Sağlık Bakanlığımızdan onay aldılar. Ancak ilgili firmaların SGK ile pazarlık görüşmeleri devam etmektedir.
Eğer uzun etkili F8'lerde olduğu gibi aynı geri ödemeyi firmalar kabul ederse 2023 yılı içinde onlarada hoşgeldin diyebiliriz. Ancak teknolojik olarak HB hastalığında kullanılan uzun etkili F9 ilaçları 4-5 kat uzun F9 yarı ömrü sağladıkları için ve gerçekten de daha yüksek teknoloji kullandıkları için aynı fiyatı kabul etmeleri kolay olmayabilir. Umarız SGK yetkilileri onları da ikna ederler.
DERİ-ALTI FAKTÖR 8 İLAÇLARINDAN UMUDU KESTİK Mİ?
Hayır. ABD ve Avrupa ülkelerinde son 3-4 yıldır başarıyla ve emniyetle kullanılan Emicizumab (Hemlibra) adlı ilaç Sağlık Bakanlığından 3 yıl önce onay almıştır. Ancak yüksek fiyatı nedeniyle henüz SGK geri ödeme listesine girmesi söz konusu olmamıştır. Temennimiz ilgili firma ve SGK ile halen sürdürülen görüşmelerin Türk HA hastaları lehine sonuçlanması ve 2023 bahar veya yaz aylarında HA grubunda geri ödemeye girmesidir. Biraz daha sabırlı olmak gerekmektedir.
Prof. Dr. Kaan Kavaklı
Hemofili Federasyonu Genel Başkanı