Değerli Hemofili Ailesi,
2022 yılına yaklaşırken her türlü ekonomik soruna rağmen hemofili tedavisi yönünden umutla yeni yıla giriyoruz.
Olasılıkla Şubat ayı tamamlanıp Sağlık Bakanlığımızın belirleyeceği "yeni ithal ilaç kurları" sonrasında Mart ayında hem deri altı ilacın hem de uzun etkili faktör 8 ilacının hemofilik dostlarımızın hizmetine girmesini bekliyoruz.
Gen tedavisi ile ilgili çok arayan ve soranlar var. Bundan önceki yazımızda 3. ay sonuçlarını size aktarmıştım.
Bu yazıda da Ege Üniversitesi Çocuk hastanesinde 2021 yaz başında gen tedavisi uygulanan yani 6 ayını tamamlayan 8 Hemofili-A hastamız ile 2019 Kasım ayında gen tedavisi uygulanan 4 Hemofili-B hastamızdaki 2. yıl bitimindeki sonuçları iletmek büyük mutluluk olacaktır.
Öncelikle Hemofili-B grubunda tam 2 yılın tamamlanması çok önemli bir dönüm noktası oldu.
Çünkü 2 yıl önce İzmir'de gen tedavisi uygulanan 4 ağır HB hastamızdan 3'ü 2 yıldır ne bir tek Faktör-9 ilacı kullandı ne de bir kanaması oldu. Bu hastalarda faktör-9 kan seviyeleri % 20-40 arasında seyretmektedir. 2 yıllık bir süreye rağmen gen tedavisinin etkinliği aynen devam etmektedir. Hepsi işinde gücünde günlük koşturmaya devam etmektedir.
Hemofili-A tarafına gelince;
8 hastalık grubumuzda 6. ay sonunda faktör 8 kan seviyeleri ortalama %100'lerin üzerinde seyretmektedir. 2 hastamızda %30-50 arasında seyrederken 2 hastamızda % 100-150 arasında ve 4 hastamızda da % 100-300 arasında takip edilmektedir. Yüksek faktör 8 seviyesinde olan hastaların çoğu kortizon hapı kullanmak durumunda olan hastalarımızdır. Yüksek faktör değerleri ile seyreden hastalarımız dikkatle takip edilmekte ve tüm hastaların karaciğer fonksiyon testleri ve Faktör 8 seviyeleri haftada 1 kez kontrol edilmektedir.
Gen tedavisi olan 8 hastada da 6 aydır herhangi bir kanama veya faktör 8 tedavisi gereği olmamıştır. Üstelik bu 8 hasta ağır hemofili-A tanılı olup gen tedavisi öncesinde haftada 2-3 kez 2.000 IU faktörle profilaksi yapan genç erişkin hastalardı. Neredeyse 20 yıl sonra faktör 8 kullanımlarını bitirme imkanı yakaladılar. Amacımız tek dozluk bir gen tedavisi ile uzun yıllar boyunca Faktör 8 seviyesine sahip olmaktır.
Gen tedavisinin Amerika'da onay alma süreci yaklaşıyor:
Hem hemofili-B hem Hemofili-A gen tedavisi sürecindeki faz-3 araştırmaları gayet iyi gittiği için 2022 yılı ortalarında her 2 hemofili tipinin de tarihi bir karar ile uygulama onayı alması beklenmektedir. Bu olay hemofili tedavisi tarihinde bir dönüm noktası olacaktır.
Ülkemizde hemofili gen tedavisi süreci devam edecek mi?
Evet. Hem hemofili-A hem hemofili-B için ard arda Faz-3 gen tedavisi çalışmaları birbirini kovalayacaktır.
Bu nedenle 2022 yılının bahar aylarında yapılacak resmi duyurularımızı takip ediniz.
Gen tedavisine katılmak için temel şartlar:
18 yaşından büyük ve gönüllü olmak.
Ağır hemofili-A (F8 <%1) veya ağır hemofili-B (F9<%2) olmak.
Karaciğer testlerinin normal olması ve kronik HBV ve HCV olmaması
İnhibitör testlerinin negatif olması gerekmektedir.
Başvuru sırasında yapılacak ADENOVIRUS ANTİKOR testinin negatif olması gereklidir.
Çocuklar (0-18 yaş) ve İNHİBİTÖR (+) olan hemofili hastaları bu aşamada gen tedavisi adayı olamıyor.
Ancak onlar için ayrı projeler açıldıkça biz resmi duyuruları yapacağız.
Bizi izlemeye devam edin.
2022 yılının hepinize sağlıklı ve kanamasız geçmesini diliyoruz.
Sevgi ve Saygılarımızla
PROF. DR. KAAN KAVAKLI
HEMOFİLİ FEDERASYONU GENEL BAŞKANI
