HEMOFİLİ-A GEN TEDAVİSİ AVRUPA'DA ONAYLANDI

img

24 Ağustos 2022 tarihi Hemofili için çok önemli bir zaman olarak tarihte yerini aldı.
Avrupa ilaç ajansı (EMA) BioMarin firmasının Hemofili-A hastalarına yönelik olarak yaptığı Faz-3 ilaç araştırmaları sonrasında resmî onayını ilan etti.
 
2022 yılı sonuna doğru ilk kez Almanya’da günlük tedavi uygulamasına geçileceği ancak fiyatının henüz belirlenmediği söyleniyor. Tahminler ise 1 milyon Euro’dan fazla olması…
 
Kanında BioMarin faz-3 araştırmasında kullanılan AAV-5 vektörü antikoru taşımayan, karaciğer testleri normal olan ve inhibitör öyküsü olmayan 18 yaşından büyük ağır Hemofili-A hastalarının bu imkandan yararlanması mümkün görünüyor. Ancak her Avrupa birliği üyesi ülkenin geri ödeme yönünden farklı kararlar vermesi de mümkündür. 
 
Ülkemizde yürüttüğümüz Pfizer ilaç firmasına ait faz-3 çalışmasına aldığımız 8 HA hastamızın gen tedavisi sonrası 1 yıl geçmesine rağmen çok iyi olduğunu ve herhangi bir kanama ve F8 kullanımı olmadığını ayrıca profilaksi uygulamalarının da son 1 yıldır durdurulduğu iletelim. Biz de gen tedavisi için AAV-6 vektörü kullanıyoruz. Yani benzer teknik söz konusu…Hemofili-B için de benzer AAV-8 vektörünü kullandığımızı ve uygulamadan 2,5 yıl sonraki sonuçların başarılı olduğunu hatırlatalım.
 
EMA tarafından HA gen tedavisine ruhsat verilmesi sonrası aynı onayın Amerika’da FDA tarafından 2022 yıl sonunda verilmesi bekleniyor.
 
Ayrıca EMA ve FDA’ in Behring firmasının Hemofili-B gen tedavisini her an onaylaması da bekleniyor.
 
Tüm bu gen tedavisi imkanlarının yaklaşık 5 yıl sonra ülkemizdeki onaylı tedavi seçenekleri arasına girmesini umut ediyoruz.
 
Ülkemizde halen HA ve HB gen tedavisi araştırmaları aktif olarak devam etmektedir . Bu projelerden halen HB grubuna tarama testleri devam etmekte olup, HA İçin taramaların 2023 yılında başlaması beklenmektedir. 
 
Sağlıklı günler

PROF.DR.KAAN KAVAKLI
Hemofili Federasyonu Genel Başkanı