EGE HEMOFİLİ DERNEĞİ
(1994)
(Ege Hemofili Derneği 26. Yaşında)
KAMUOYUNA AÇIK MEKTUP
Tarih: 17 Şubat 2020
SOSYAL GÜVENLİK KURUMU (SGK) GENEL SAĞLIK SİGORTASI GENEL MÜDÜRLÜĞÜ - İLAÇ VE ECZACILIK DAİRE BAŞKANLIĞINA / ANKARA
Konu: Ege Hemofili Derneği’nin Hemlibra ilacının geri ödemesi açısından hasta ve hasta yakınlarının görüşleri alındıktan sonraki resmi görüşü
Ege Hemofili Derneği 1994 yılında İzmir’de kurulan 25. Yıldan fazla hizmet eden ve 1000’e yakın üyesi olan bir STK kuruluşu olup Hemofili Federasyonunu oluşturan 11 bölgesel hemofili derneğinden biridir. 14 Şubat 2020 tarihinde İzmir’de oldukça geniş bir katılımla yapılan Ege Hemofili Derneği toplantısının gündemi Sağlık Bakanlığımızın 2019 yılı Eylül ayında inhibitörlü ve inhibitörsüz ağır hemofili-A hastaları için ruhsat verdiği ancak SGK’nın henüz geri ödeme imkanı sağlamaması nedeniyle henüz hemofili-A hastalarının hizmetine girmeyen HEMLİBRA (Emicizumab, Roche) adlı derialtı kullanılan ilacı hakkında resmi dernek görüşünü ortaya koymak idi.
Toplantıya sadece ağır hemofili-A hastaları ve aile yakınları ile dernek yönetim kurulunda yer alan hekimler; Prof. Kaan Kavaklı, Prof. Dr. Can Balkan ve Uz. Dr. Mehmet Can Uğur katıldı. Toplantının moderatörlüğünü dernek başkanı Prof. Dr. Kaan Kavaklı yaptı.
İki grup hasta ve ailesinin görüşleri ön plana çıktı. Öncelikle söz alan bebek ve süt çocuklarının anne-babaları haftada 1-2 kez uygulanan damar yolu uygulamalarında oldukça zorlandıklarını her bir damar yolu girişimi için bile defalarca uğraşıldığını ancak en deneyimli hemşirelerden destek alınmasına rağmen bazen saatlerce süren damar yolu denemeleriyle bebeklerinin perişan durumda olduğunu ifade ettiler. Söz alan 10 yaş altı hemofili-A tanılı çocukların anne-babalarının tamamı mevcut profilaksi programları haftada 2 kez IV infüzyon gerektirmesine rağmen damar yolu sorunları nedeniyle en çok haftada 1 yapılabilmesi nedeniyle kanamaların tam olarak önlenemediğini ifade ettiler. İlk 1 yaşta beyin kanaması geçirmeleri nedeniyle haftada 2 kez koruma yapmaları zorunlu olan ve biri port katateri takılı olan 2 bebeğin ailesinin bile haftada 2 kez hastane polikliniklerinde yaptırdıkları IV uygulamalarda çok zorlandıkları iletildi. Ev hemşireleri tarafından IV ilaç uygulaması öğretilen 4 yaşından büyük çocukların anneleri evlerinde haftada 1 veya 2 kez IV uygulamayı zorlukla yapabildiklerini ve çoğunlukla 2. IV uygulamayı yapmayı başaramadıklarını hastaneye gitmelerine rağmen hemşirelerin de en az 5-6 defa denemeden IV uygulama yapılamadığı için bebek ve çocukların gerçekten zorlandıkları anlaşıldı. Yukarıda anlatılan tüm örneklerin ışığında 10 yaş altı bebek ve çocukların tamamının mevcut IV koruma programını uygulayamadığı ve derialtı uygulamadan çok yarar görecekleri anlaşıldı. Sadece çocukların değil onlara bakan anne-babanın da hayat kalitesinin bozulduğuna şahit olundu. Söz alan inhibitörlü hastalar ve inhibitörü olmayan hasta çocukların ailelerinin neredeyse ortak görüşte olduklarına şahit olundu.
Hemen sonra inhibitörsüz de olsa 12-18 yaş arası olan çocuk ve gençlerin IV ile ilgili sorunları gündeme geldi. Her ne kadar 12 yaşından sonra kendisine IV yolu uygulamasını yani ev tedavisini öğretmemize rağmen ev şartlarında haftada 3 kez IV yolu uygulamalarda zorluk çektiklerini bu nedenle okul yaşantılarında büyük zorluklar olduğunu, birçok hafta haftada 3 kez değil ancak haftada 1 veya 2 IV uygulama yapabildiklerini ifade ettiler. Bu kanamalarının tekrarlamasına neden oluyordu. Bu çocuklarımız için üniversite eğitiminin ne kadar önemli olduğu kuşkusuzdur.
Bilindiği gibi ülkemizde klinik araştırmalar nedeniyle söz konusu Emicizumab adlı haftada 1 derialtı uygulanan tam 8 inhibitörlü hemofili-A hastası çocuk mevcuttur. Bu çocuklardan 3’ünün ailesi Ege Hemofili Derneği üyesi olup biri de toplantımıza katıldığından görüşlerini almak şansımız oldu. Anne ve babası evvelce yani IV uygulanan ilaçlar kullanılırken neredeyse her hafta sonunu acilde geçirdiklerini yılda ortalama 1-2 ay hastaneye yatışları olduğunu ancak derialtı ilaca geçiş yapıldıktan sonra neredeyse 3 yıllık bir sürede kanamaların kaybolduğunu ve okul başarısı ve devamlığının belirgin olarak arttığını anlattılar. Toplantıya katılan hocalarımız da söz konusu ilacın inhibitörüz hastalarda da batı ülkelerinde başarıyla kullanıldığını ve bakanlığımız tarafından ruhsatlı bir ilaç olarak SGK onayını beklediğini anlattılar.
Erişkin gruptaki hemofili-A hastalarının tamamı ise derialtı ilacın öncelikle bebeklik ve küçük çocuklarda ön plana çıkmasını uygun görerek “biz erişkinler olarak 6 ay – 1 yıl daha sabretmesini biliriz, öncelikle inhibitörsüz çocuklarda kullanım başlasın biz de daha sonra SGK’nın desteği ile onlara katılırız” görüşünü neredeyse ortak bir görüş olarak ilettiler. Bu görüş hem genç erişkinler ve toplantıya katılan anneleri tarafından samimi olarak ortaya konuldu. Tek istisna erişkin ve inhibitörlü olan hastalardı. İnhibitörlü hastaların hangi yaşta olurlarsa olsunlar kapsama girmeleri çok önemliydi.
Dernekteki hematoloji uzmanı hocalarımız söz konusu ilacın etkinlik ve güvenlilik özellikleriyle ilgili pratik bilgiler ilettiler. Ortaya çıkan yan etkilerin neredeyse tamamının inhibitörlü ve erişkinlerde ortaya çıkması nedeniyle erişkin hastaların biraz daha sabretmelerinin daha hayırlı olabileceği kanaatine ulaşıldı.
Özet olarak; Sağlık Bakanlığımızın Eylül 2019 ayında yani 4 ay önce hemofili-A hastalarının koruma tedavisi için ruhsat verdiği derialtı ilaç olan Hemlibra’nın ülkemizde öncelikle tüm yaşlardaki inhibitörlü hastalarda ve 18 yaş altı yani “çocukluk çağındaki” inhibitörü olmayan ağır hemofili-A hastalarında geri ödemeye alınması için SGK’ya resmi talep yazısı yazılması ayrıca Hemofili Federasyonuna bu konudaki EHD görüşünün iletilmesi ve 16-19 Nisan 2020 yılında Antalya’da yapılacak Ulusal Hemofili Kongresi sırasında konuyla ilgili SGK bürokratlarına ve kamuoyuna kararların iletilmesi için dernek başkanımız Prof. Dr. Kaan Kavaklı’ya yetki verilmesine oy birliği ile kabul edildi. Ülkemizde yaklaşık 6.000 hemofili-A hastası olup bunların yaklaşık 3.000’ü ağır hemofili-A hastasıdır. Ayrıca inhibitör (+) olan yaklaşık 250 hemofili-A hastası mevcuttur. Önerimiz hayata geçtiği takdirde halen damar yolundan koruma tedavisi yapmaya çaba gösteren yaklaşık 3250 hemofili-A hastası için çok değerli bir derialtı ilaç seçeneği ortaya çıkacaktır. Bu seçeneği kendilerini takip ve tedavi eden kan hastalığı uzmanı olan hocalarımızla tartışmalarında yarar olacağı kanaatindeyiz.
Tüm hemofili hastalarına daha az kanamalı hatta kanamasız günler diliyoruz.
EGE HEMOFİLİ DERNEĞİ adına dernek başkanı Prof. Dr. Kaan Kavaklı