HEMOFİLİ-A GEN TEDAVİSİ İÇİN 9 AY SONRAKİ KLİNİK SONUÇLARIMIZ
HEMOFİLİ-B GEN TEDAVİSİ İÇİN 2,5 YIL SONRAKİ KLİNİK SONUÇLARIMIZ
2022 yılının hemofili için tarihsel bir öneminin olduğunu daha önce de belirtmiştik. Niye çünkü Hemofilide Gen tedavisi bu yıl onay alarak resmi tedavi çeşitleri arasına girecek. Hem Hemofili-A hem de Hemofili-B için bu yıl FDA ve EMA onayları bekleniyor. Bu ülkemizi de yakından ilgileniyor. Çünkü 2022 yılında FDA/ EMA onayları sonrası yaklaşık 5 yıl sonra bizde de günlük tedavi pratiğine geleceğine inanıyoruz.
Bizi düzenli takip eden arkadaşlarımız "peki ülkemizde yapılan hemofili gen tedavileri nasıl gidiyor?" diye soruyorlar. İşte en taze sonuçlarımız:
HEMOFİLİ-B' de deneyimimiz 2.5 yıla ulaştı. Ege Üniversitesi Çocuk Hastanesi Hematoloji bölümünde 2,5 yıl önce gen tedavisi uyguladığımız 4 genç erişkin HB bireyinden 3'ü çok iyi gidiyor. Hepsi de işlerine mesleklerine faktör 9 ilacı koruması veya tedavisi almaya gerek kalmadan devam ediyorlar. 2.5 yıldır tek bir kanamaları da yok. Testlerinde F9 düzeyi % 20-30 arasında seyrediyor. Tek şanssız hastamız ise gen tedavisinden 6 ay sonra F9 etkisi kaybolan arkadaşımız. O şimdi herhangi bir eklem sorunu olmadan Faktör-9 koruma tedavisine devam etmektedir.
HEMOFİLİ-A gen tedavisini ise 2021 yılı yaz aylarında Haziran-Ağustos arasında 8 hastada başarıyla tamamladık. 9 ay zaman geçtikten sonra tüm hastalarımızda kanama olmadığını herhangi bir F8 tedavi / koruma almadıklarını vurgulayalım. 8 HA hastamızda 9 aydır tek bir kanama bile olmadığını hatırlatalım. Yaşları 18-30 arasında olan bu genç HA arkadaşlarımız işlerine ve mesleklerine veya okullarına rahatlıkla devam edebiliyorlar. F8 düzeyleri ise %15-200 arasında (ortalama %90) olarak seyrediyor. Eklememiz gereken önemli bir nokta da 8 hastanın 6'sında kortizon tedavisi geçici olarak kullanıldı ve sorunsuz olarak tamamlandı. Şu anda 8 hastamız da herhangi bir ilaç kullanmadan yaşama devam ediyorlar.
ÖZETLE;
Batı dünyasında 2022 yılı yaz aylarında onaylanması beklenen HEMOFİLİDE GEN TEDAVİSİ kendi deneyimlerimize göre nasıl gidiyor?
Gayet iyi gidiyor. Batı dünyasında 2022 yaz aylarında onaylanması an meselesi. Bu çok önemli karar sonrası Hemofilide Gen Tedavisi artık "klinik araştırma projesi" başlığıyla değil Hemofilide Onaylı İlaçlar arasında yerini alacak. Hemen ardından çocuklarda araştırma projeleri (öncelikle 12 yaş üzerindeki HA ve HB hastalarında) başlayacaktır. Bu arada 2022 yılı sonunda ve 2023 yılı ilk aylarında hem HA hem HB için yeni araştırma projeleri için ülkemizde tarama testleri başlatılacaktır. Bu haberleri yine Hemofili Federasyonu sayfalarından takip edebilirsiniz. Yine de bu projelerde yer almak isteyen arkadaşlarımız şimdiden bize başvurarak adlarını yazdırabilir. Zamanı geldiğinde kendilerine 1-2 ay öncesinden haber ileteceğiz.
Kanamasın günler umuduyla
PROF.DR. KAAN KAVAKLI
HEMOFİLİ FEDERASYONU GENEL BAŞKANI