Kaan KAVAKLI -
Önce Türkiye açısından; Derialtına uygulanan ilaçta son durum;
Hemofili tedavisindeki ilk derialtı ilacı (HEMLİBRA) henüz SGK listesine giremedi. Özellikle küçük yaştaki HA hastalarının anne ve babaları özlemle “mutlu sonu” bekliyorlar. Gerçekten de 1 yıldan uzun bir süre önce Sağlık Bakanlığı tarafından hem inhibitörlü hem inhibitörsüz HA da koruma tedavisi için onay verilen bu ilacı SGK’nın yakından izlediğini anlıyoruz. İyi haber alan kaynaklara bakılırsa SGK’nın öncelikle inhibitörlü hastalarda ve damar yolu sorunu yaşayan küçük çocuklarda Hemlibra’yı kapsama alanına alacağını bunun yılbaşına kadar hayata geçeceğini tahmin ediyoruz. “Hayırlı habere çok yakınız”.
HEMLİBRA DERİALTI İLACI DIŞINDAKİ DERİ ALTI İLAÇLARIYLA İLGİLİ ÜLKEMİZDEKİ ARAŞTIRMALAR
Ülkemizde birçok deneyimli hemofili merkezi var. Bu merkezlerde yeni derialtı ilaçlarla ilgili klinik araştırmalar devam ediyor. Böylece ülkemizde nerdeyse 60-70 hemofili hastası bu imkandan yararlanıyor…
Örneğin Sanofi firmasının Fitusuran adlı ilacını ülkemizde 10 merkezde 50’den fazla HA ve HB hastası kullanıyor. Ayda 1 derialtından uygulanan bu ilaç adayı yaklaşık 2 yıldır ülkemizde kullanılıyor. Etkinliği konusunda bir kuşku yok. Benim merkezimde 2 yıldır ayda 1 bu ilaç adayını kullanan 12 hasta da çok memnun. Bunların arasında 2 HB hastası olması da çok önemli. Bu ilacın takipleri halen devam ediyor. Herhangi bir güvenlik sorunu yaşamazsa 2021 yılında FDA’den ruhsat alabilir. Ülkemize de 2022 de gelebilir.
Novo Nordisk firmasının Concizumab adlı deri altı ilacında ise Faz-3 aşaması yakında başlıyor. Bu ilacın derialtından hergün kullanılmasına rağmen diyabet kalemi ile uygulandığı için 2 yıldır bu ilacı kullanan 2 hastamız çok memnun…Hadi hayırlısı…
Yine Novo Nordisk firmasının daha farklı bir derialtı ilacıyla (Mim-8) ilgili Faz-2 çalışmalara başlıyoruz. Hemlibra’ya benzeyen bu ilaç da diyabet kalemi ile kolayca uygulanacağı için beklentilerimiz oldukça yüksek…
Pfizer firmasının Marstazimab adlı yeni derialtı ilacı ise Faz-3 aşamasına ülkemizde de başladı. 9 farklı merkezden hasta alımı ile 20’den fazla hasta bu ilacı kullanmaya başladı…Hastalarımızdan güzel sonuçlar bekliyoruz.
Uzun lafın kısası hemofilide geleceğin önde gelen tedavisi derialtı ilaçlar olacak gibi görünüyor. Bu ilaçlar ileriki yıllarda sırasıyla piyasaya çıktıklarında uygulama kolaylıkları nedeniyle ön plana çıkacaklar.
UZUN ETKİLİ FAKTÖR İLAÇLARINDAN BİR HABER VAR MI?
Aslında batı ülkelerinde 4-5 yıldır kullanılan bu ilaçlar deri altı ilaçlar çıkana dek bu ülkelerde ön planda kullanılıyordu. Ancak bizim ülkemizde bu ilaçların Sağlık Bakanlığından ruhsat alma süreci oldukça gecikti. Ancak son aylarda bu sürecin sonlarına yaklaşıldığını gözlemliyoruz. Büyük olasılıkla 2021 yılı başında uzun etkili F8 ve F9 için bakanlıktan onay çıkacak. Ondan sonra da SGK listesine girmesi 2021 yılı bahar aylarında HA ve HB hastalarımızın hizmetine girecek gibi görünüyor. Bu ilaçlar damar yolundan kullanılmakla birlikte uzun ömürlü olduklarından daha az sıklıkta kullanılmaları avantaj yaratabilir. Örneğin haftada 3 kez F8 kullanan bir genç bu ilaçlara geçtiğinde haftada 2 uygulama yetecektir. Veya halen haftada 2 kez kullanılan F9 ilaçları uzun etkili ilaçlara geçilirse haftada 1 veya on günde 1 kullanılma avantajı olacaktır. En erken olarak Sanofi/Sobi firmasının ELOCTA (uzun etkili F8) ve ALPROLIX (uzun etkili F9) adlı ilaçlarının Türk hemofili hastaları ile tanışacağını bunları Takeda firmasının ADYNOVATE (Uzun etkili Advate) izleyeceğini tahmin ediyoruz. Hayırlısı olsun…
GEN TEDAVİSİ YURT DIŞINDA EN SON DURUM:
Bu yıl son yazılarımızda size son aşamaya gelmiş olan gen tedavisine Amerika’daki sağlık otoritesi olan FDA tarafından henüz onay verilmediğini ve faz-3 klinik araştırmaları devam eden 100’den fazla HA hastasının 2. Yıllık sonuçları ortaya çıktıktan sonra tekrar değerlendireceğini yani gen tedavisinin onayının 2022 yılının başına kaldığını yazmıştık. Avrupa Sağlık otoritesi (EMA) ise bu konuyu 2021 yıl başında karara bağlayacaktı. Bu hafta ulaşan haberlere göre gen tedavisini piyasaya çıkarma hazırlığı yapan ilgili firma (Biomarin, ABD) ruhsat başvuru dosyasını geri alarak daha ileri bir tarihte tekrar başvuru yapacağını duyurdu. İşin özeti gen tedavisi araştırmaları aksamadan devam edecek fakat sağlık otoritesine sonuçların sunulup ruhsat alınması yani günlük kullanılan rutin ilaç haline gelmesi 2022 yılını bulacaktır.
TÜRKİYE AÇISINDAN GEN TEDAVİSİNDE SON DURUM:
Daha önceki yazılarımızda gen tedavisi imkanından yararlanmak isteyen 18 yaş üstü HB ve HA hastalarına ülkemizde halen devam eden klinik araştırmalardan yararlanabileceklerini ifade etmiştik. Birçok hastamız ve ailesi bu konudaki son durumu sorduğu için hemen anlatalım;
Hemofili-B (HB) için tam 1 yıl önce başlayan Faz-3 Gen tedavisi imkanından 7 ağır HB gencimiz yararlandı. Bunlardan 4’ü benim hastam olduğu için onların son durumlarını vurgulamak isterim. Gen infüzyonu sonrasında bütün hastaların faktör 9 tedavileri ve profilaksi uygulamaları kesilmişti. Dört hastanın 3’ünde 1 yıldır kanama olmadığını ve Faktör 9 seviyelerinin halen %10-20 arasında olduğunu belirtmek isterim. Son hastamız ise 6. Aya kadar iyi olmakla beraber 1. Yıla yaklaşırken 2 travmatik kanaması olması nedeniyle 2 kez F9 tedavisi almıştır. Bu hastanın F9 düzeyleri <%5 dir. Hemofili-B için yeni aday hastaların taranmasına 2021 yılı başında devam edilecektir.
Hemofili-A gen tedavisine aday hastalarının taranması ise bu yılın yaz aylarında başlamıştır. Kendi merkezimizde 20 HA gencin taranması sonrasında en önemli engel olan kanlarında Adenovirus antikorları (+) çıkan hastalarımız elenmiş olup tüm laboratuvar testleri ve onay işlemleri tamamlanmış olan 8 HA hastamızın 6 aylık gen tedavisi öncesi gözlem süreçleri başlamıştır. 2021 yılı bahar aylarından başlayarak Ege Üniversitesi Çocuk Hastanesinde 8 HA gencimize Gen tedavisi uygulanacaktır.
Ancak halen birçok HA ve HB hastası gencimiz veya aileleri arayarak gen tedavisi seçmelerine katılmak istediklerini ifade ediyorlar. Evet Korona salgını fırsat verirse 2021 yılı başından itibaren hem HA hem HB grubunda 18 yaşından büyük ağır hastalarda tekrar tarama işlemlerine başlanacaktır. İzmir dışında İstanbul ve Adana ile Gaziantep’teki merkezlerde taramaların yapılacağını müjdelemek isterim.
Bu nedenle biraz daha sabırlı olup yeni haberlerimizi bekleyiniz…Çocuklarımız için gen tedavisi araştırmaları henüz başlamamıştır. Çok soranlar olduğu için von Willbrand hastalarında ve diğer faktör eksikliklerinde gen tedavisi henüz programda yoktur…
SON SÖZ
Unutmayın ki hemofili halen çaresiz bir hastalık değildir. Hem HA hem HB hem çocuk hem erişkin hastalarda gerekli olan koruma tedavisinde kullanılan ithal ve pahalı faktör ilaçları SGK tarafından bütünüyle karşılanmaktadır. Koruma tedavisini aksatmadan devam ettirmeyi unutmayınız. Önce bu yıldan başlamak üzere derialtı ilaçların daha sonraki yıllarda da gen tedavisin devreye girmesiyle HA ve HB hastalarımız ve ailelerinin önemli kolaylıklar yaşayacağına eminiz.
